El fàrmac amb un 93% d’èxit en càncers pediàtrics obté l’estat d’avanç de la FDA

Totes Les Novetats

Un primer medicament d’aquest tipus dirigit a un gen fusionat que es troba en molts tipus de càncer va ser eficaç en el 93% dels pacients pediàtrics provats.

La majoria de fàrmacs contra el càncer estan dirigits a òrgans o llocs específics del cos. El larotrectinib és el primer fàrmac contra el càncer a rebre la designació de teràpia innovadora de la FDA per a pacients amb una fusió específica de dos gens a la cèl·lula cancerosa, independentment del tipus de càncer, segons van dir investigadors del Simmons Cancer Center d’UT Southwestern.


'En alguns càncers, una part del gen TRK s'ha unit a un altre gen, que s'anomena fusió. Quan això es produeix, condueix a l’activació del gen TRK quan no se suposa que és i fa que les cèl·lules creixin de forma incontrolada. L’únic que té la droga és que és molt selectiu; només bloqueja els receptors TRK ', va dir l'autor principal Dr. Ted Laetsch, professor ajudant de pediatria.

Larotrectinib, es dirigeix ​​a les fusions de TRK, que es poden produir en molts tipus de càncer. Tot i que les fusions de TRK es produeixen només en un petit percentatge de càncers adults comuns, es produeixen amb freqüència en alguns càncers pediàtrics rars, com ara el fibrosarcoma infantil, el nefroma mesoblàstic congènit cel·lular i el càncer de tiroide papilar.

MÉS: Austràlia pot convertir-se en el primer país en eliminar el càncer de coll uterí: la taxa baixa del 22% a l'1%

“A tots els pacients amb un tumor sòlid TRK positiu a la fusió tractat en aquest estudi se li va reduir el tumor. La taxa de resposta gairebé universal observada amb el larotrectinib no té precedents ', va dir la doctora Laetsch.


Entre ells, hi havia Briana Ayala, de 13 anys, d'El Paso, que aspira a una carrera en disseny de moda. El 2016, es va trobar que Briana tenia un tumor rar a l’abdomen embolicat al voltant de l’aorta, l’artèria més gran del cos.

Els cirurgians de la seva ciutat natal van dir que seria massa perillós operar, de manera que la seva família va portar Briana a Children’s Health a Dallas, on els cirurgians van haver d’extirpar parts de la seva aorta mentre treien la major part del tumor.


Però el càncer va començar a créixer de nou i no hi havia més tractaments disponibles.

RELACIONATS: El pacient amb càncer de pulmó amb un any de vida està en remissió gràcies a la vacuna cubana

La doctora Laetsch va enviar el seu tumor a proves genètiques i va comprovar que el càncer de Briana tenia la fusió TRK, cosa que significa que el nou fàrmac pot ajudar.

Briana es va inscriure a l'assaig clínic de fase 1 de larotrectinib i va començar a prendre el medicament dues vegades al dia. En poques setmanes, el dolor i la inflamació de l'abdomen van disminuir i les exploracions van mostrar que els tumors s'havien reduït significativament.


Quasi dos anys després, Briana torna a l’escola i juga amb el seu gos, Goofy, i els set periquitos de la família. També ha pogut recollir la seva llibreta i els seus somnis d’una carrera de moda a la ciutat de Nova York.

'Aquests són els tipus de respostes increïbles que hem vist amb larotrectinib', va dir la doctora Laetsch, 'i per això estic molt entusiasmada amb això'.

COMPROVAR: La 'vacuna' contra el càncer elimina el 97% dels tumors amb un èxit sorprenent: les proves humanes a continuació

Els resultats de l’assaig de larotrectinib en pacients adults (una taxa de resposta del 75%) es van publicar el mes passat al New England Journal of Medicine.

La mutació de fusió TRK pot estar present en molts tipus de càncer, incloent càncer de pulmó, còlon, tiroide i mama, així com en certs tumors pediàtrics. TRK, abreviatura de receptor quinasa de la tropomiosina, és un gen que té un paper clau en el desenvolupament del cervell i del sistema nerviós i té un paper limitat en les funcions del sistema nerviós, com ara la regulació del dolor en la vida posterior.

El larotrectinib pertany a una classe de molècules conegudes com a inhibidors de quinasa, que funcionen reduint l’activitat enzimàtica d’una reacció cel·lular clau. La selectivitat del medicament significa que no causa els efectes secundaris greus associats a molts tractaments tradicionals contra el càncer, i cap dels pacients amb fusions de TRK va haver de deixar l'estudi a causa d'un efecte secundari induït pel medicament.

VEURE: 'Kate Winslet em va salvar la vida': ara, sense càncer, la jove mare pot criar el seu nadó, gràcies a Kate i DiCaprio

Igualment important, la resposta va ser duradora per a la majoria de pacients.

“Per a alguns dels fàrmacs objectiu en el passat, molts pacients van respondre inicialment, però després la resistència es va desenvolupar ràpidament. Fins ara, la resposta a aquest medicament sembla ser duradora en la majoria dels pacients ”, va dir Laetsch.

El següent pas de la investigació és un assaig clínic amb un medicament similar per a aquells pacients que van desenvolupar resistència. Laetsch serà el líder nacional d’aquest assaig clínic en nens.

(Font: UT Southwestern Medical Center )

Feu clic per compartir les notícies inspiradores amb els vostres amics(Foto de Ranken Jordan Pediatric Bridge Hospital )