El primer fàrmac Alzheimer únic està pendent d’aprovació de la FDA després que els pacients experimentin una millora cognitiva marcada

Totes Les Novetats

Actualment no hi ha tractaments farmacològics al mercat que puguin frenar la progressió de la malaltia d’Alzheimer, però aquest nou medicament aviat podria ser un tractament innovador per a pacients amb demència després que els investigadors examinessin les dades dels assaigs clínics de fase 3 del medicament.

Aquesta setmana, la companyia farmacèutica Biogen ha anunciat que, després de consultar amb l’Administració d’Aliments i Medicaments dels Estats Units (FDA), tenen previst obtenir l’aprovació reguladora de l’aducanumab: un tractament investigador de la malaltia d’Alzheimer precoç.


Una nova anàlisi va demostrar que l’aducanumab va reduir la disminució clínica en pacients amb malaltia d’Alzheimer precoç mesurada pels criteris clínics predeterminats.

Basat en discussions amb la FDA, la companyia farmacèutica Biogen té previst presentar una sol·licitud de llicència per al medicament a principis del 2020. També pretenen oferir aducanumab als pacients elegibles inscrits prèviament en estudis clínics.

VEURE: Gràcies a Student’s Hunch, la gent gran amb demència torna a estar viva amb la màgia de la realitat virtual

Els pacients que van rebre aducanumab van experimentar beneficis significatius en mesures de cognició i funció, com ara memòria, orientació i llenguatge. Els pacients també van experimentar avantatges en les activitats de la vida diària, incloses la realització de finances personals, la realització de tasques domèstiques, com ara neteja, compres i rentat de roba, i viatjar independentment de casa.


Si s’aprovés, l’aducanumab es convertiria en la primera teràpia per reduir el declivi clínic de la malaltia d’Alzheimer i també seria la primera teràpia que demostra que l’eliminació de la beta amiloide donaria millors resultats clínics.

La decisió d’arxivar-se es basa en una nova anàlisi, realitzada per Biogen en consulta amb la FDA, d’un conjunt de dades més gran dels estudis clínics de fase 3 que es van interrompre el març del 2019 després d’una anàlisi de futilitat. Aquesta nova anàlisi d’un conjunt de dades més gran que inclou dades addicionals que es van fer disponibles després de l’anàlisi de futilitat preespecificat mostra que l’aducanumab és farmacològicament i clínicament actiu determinat pels efectes dependents de la dosi en la reducció de l’amiloide cerebral i en la reducció del declivi clínic, tal com s’avalua -calcul primari especificat Valoració de la demència clínica-Suma de caixes (CDR-SB). En ambdós estudis, el perfil de seguretat i tolerabilitat de l’aducanumab va ser coherent amb els estudis previs sobre l’aducanumab.


MÉS: Estigueu segurs i useu el fil dental! Els investigadors diuen que la bona salut dental disminueix 'substancialment' el risc d'Alzheimer

'Amb una malaltia tan devastadora que afecta desenes de milions a tot el món, l'anunci d'avui és realment encoratjador en la lluita contra l'Alzheimer', va dir Michel Vounatsos, conseller delegat de Biogen. 'Aquest és el resultat d'una investigació innovadora i és un testimoni de la ferma determinació de Biogen de seguir la ciència i fer el correcte per als pacients.

'Tenim esperança sobre la possibilitat d'oferir als pacients la primera teràpia per reduir la disminució clínica de la malaltia d'Alzheimer i la possible implicació d'aquests resultats per a enfocaments similars dirigits a la beta amiloide'.

Basat en discussions amb la FDA, la companyia té previst presentar una sol·licitud de llicència de productes biològics a principis del 2020 i continuarà el diàleg amb les autoritats reguladores dels mercats internacionals, inclosos Europa i Japó. La presentació de BLA inclourà dades dels estudis de fase 1 / 1b, així com el conjunt complet de dades dels estudis de fase 3.


COMPROVAR: Un altre estudi mostra com les llums intermitents poden alentir (i potser fins i tot invertir) els símptomes d’Alzheimer

EMERGE (1.638 pacients) i ENGAGE (1.647 pacients) van ser estudis multicèntrics de fase 3, aleatoris, doble cec, controlats amb placebo, en grup paral·lel, dissenyats per avaluar l’eficàcia i la seguretat de dos règims de dosificació d’aducanumab. Aquests estudis es van interrompre el 21 de març de 2019, després dels resultats d’una anàlisi de futilitat predeterminada que es basava en un conjunt de dades anterior i més petit. L’anàlisi de la inutilitat es va basar en les dades disponibles el 26 de desembre de 2018 de 1.748 pacients que van tenir l’oportunitat de completar el període d’estudi de 18 mesos i van predir que ambdós estudis no complirien el seu punt final final al finalitzar-los. Les anàlisis de futilitat són habituals en grans estudis clínics i utilitzen models estadístics per intentar predir el resultat dels estudis basant-se en una sèrie de supòsits i criteris predeterminats.

Després de la suspensió d’EMERGE i ENGAGE, es van obtenir dades addicionals d’aquests estudis que van donar lloc a un conjunt de dades més gran, que incloïa un total de 3.285 pacients, 2.066 dels quals van tenir l’oportunitat de completar els 18 mesos complets de tractament. Una nova anàlisi extensa d’aquest conjunt de dades més gran va mostrar un resultat diferent al resultat predit per l’anàlisi de futilitat. En concret, la nova anàlisi d’aquest conjunt de dades més gran va mostrar que EMERGE era estadísticament significatiu en el punt final primari especificat prèviament. Biogen creu que les dades d’un subconjunt d’ENGAGE donen suport a les conclusions d’EMERGE, tot i que ENGAGE no va complir el seu punt final principal. Biogen va consultar amb assessors externs i la FDA sobre aquests diferents resultats i les seves implicacions.

Després de revisar les dades en consulta amb la FDA, Biogen creu que la diferència entre els resultats de la nova anàlisi del conjunt de dades més gran i el resultat predit per l’anàlisi de futilitat es va deure en gran part a la major exposició dels pacients a dosis elevades d’aducanumab. Diversos factors van contribuir a una major exposició a l’aducanumab en la nova anàlisi del conjunt de dades més gran, incloses les dades d’un major nombre de pacients, una durada mitjana més llarga d’exposició a dosis elevades, el moment de les modificacions del protocol que van permetre una major proporció de pacients. rebre dosis elevades i els criteris de sincronització i temps previs per a l’anàlisi de futilitat.

MÉS: L’home apareix amb una manera enginyosa de mantenir els pacients amb demència hidratats després de la trucada estreta de la seva àvia

'Aquest gran conjunt de dades representa la primera vegada que un estudi de fase 3 demostra que l'eliminació de la beta amiloide agregada pot reduir el declivi clínic de la malaltia d'Alzheimer, proporcionant noves esperances a la comunitat mèdica, als pacients i a les seves famílies', va dir el doctor Anton Porsteinsson , investigador principal de l'estudi. 'Hi ha una enorme necessitat mèdica no satisfeta i la comunitat de la malaltia d'Alzheimer ha estat esperant aquest moment.

'Felicito Biogen, la FDA, la comunitat mèdica i els pacients i els seus socis d'estudi per la seva persistència a treballar per fer realitat l'anunci d'avui'.

Per obtenir més informació sobre els resultats de l’estudi, visiteu la pàgina Web de Biogen per obtenir més informació i anàlisi.

(VEUREl'explicació de la Clínica Mayo a continuació)

Cureu els vostres amics de la negativitat compartint les emocionants notícies a les xarxes socials ...