Adolescent 'curat' amb èxit de la malaltia de les cèl·lules falciformes al primer món

Totes Les Novetats

Un article publicat la setmana passada va informar sobre treballs innovadors d’investigadors que han revertit amb èxit l’anèmia falciforme d’un adolescent amb el primer tractament d’edició de gens del món per a la malaltia.

La malaltia de cèl·lules falciformes és una condició en què la medul·la òssia del cos crea cèl·lules sanguínies defectuoses en forma de falç, en lloc d’una esfera. Aquestes cèl·lules en forma de falç bloquegen el flux sanguini a tot el cos causant dolor extrem al pacient. La malaltia de cèl·lules falciformes afecta més de 100.000 nord-americans i molts més a tot el món.


Segons els informes, el subjecte que va rebre la teràpia en qüestió va patir tants danys causats per la malaltia als òrgans interns, que va haver de rebre una transfusió de sang cada mes mentre prenia medicaments.

Els metges de l’Hospital infantil Necker de París van aconseguir aquests resultats drenant primer la medul·la òssia del nen de 13 anys. Després van 'infectar' la medul·la amb un virus que contenia instruccions genètiques per fabricar correctament glòbuls vermells sans, en lloc dels deformats que bloquejaven el flux sanguini.

Després de la inserció de la medul·la òssia editada a l'adolescent fa 15 mesos, el jove va poder deixar de prendre medicaments i des de llavors no ha mostrat cap símptoma de malaltia falciforme.

Els especialistes es resisteixen a qualificar aquest procediment de 'cura', ja que cal fer més proves, tot i que el triomf ha despertat l'esperança de milions de persones que pateixen la mateixa malaltia.


COMPROVA: El primer quadriplegic tractat amb cèl·lules mare recupera el control del motor a la part superior del cos

(Font: New England Journal of Medicine )-Foto de Libertas Academica a Foter.com / Llicència CC


Feu clic per compartir aquest emocionant avenç amb els vostres amics